Со слепотой поможет бороться генная терапия

В Великобритании начаты клинические испытания генной терапии такого заболевания, как хороидеремии. Эта болезнь относится к наследственным заболеваниям, в результате которой у пациента наступает полная слепота. В ходе первой фазы клинических испытаний в них примет участие 12 пациентов - Daily Mai. Как говорится в сообщении издания, испытания уже начаты, и трое из пациентов уже прооперированы.

Хороидеремия относится к наследственным заболеваниям. Причиной его развития является отсутствие одного из генов в X-хромосоме. Постепенное развитие болезни приводит к снижению эффективности и функциональности сосудистой глазной оболочки и пигментного эпителия на сетчатке глаза. Как результат – наступает полная слепота. Этому заболеванию подвержены исключительно мужчины, ведь они имеют только одну X-хромосому. Развитие болезни происходит очень медленно, и слепота наблюдается у пациентов только по достижению возраста в 40-60 лет. Современная медицина не имеет методов лечения этого заболевания.

Группа исследователей под руководством профессора Robert Maclaren разработала первое в мировой практике лечение заболевания. Учеными была создана генно-модифицированная версия вируса, которая и должна доставить в клетки сетчатки недостающий генетический материал. После проведения операции в течение 3-4 недель ген, встроившись в ДНК клетки, включается и становится активным. Первые три операции проводились под общим наркозом – для того, чтобы максимально точно доставить необходимый материал к сетчатке. На первом этапе пациентам был прооперирован только один глаз – это обусловлено необходимостью доказать безопасность такого метода лечения. Участники исследования отмечают улучшение в зрении и планируют по завершении этого этапа таким же образом вылечить и второй глаз.