Зі сліпотою допоможе боротися генна терапія

У Великобританії розпочато клінічні випробування генної терапії такого захворювання, як хороідереміі. Ця хвороба належить до спадкових захворювань, в результаті якої у пацієнта настає повна сліпота. У ході першої фази клінічних випробувань в них візьме участь 12 пацієнтів - Daily Mai. Як говориться в повідомленні видання, випробування вже розпочато, і троє з пацієнтів вже прооперированы.

Хороидеремия відноситься до спадкових захворювань. Причиною його розвитку є відсутність одного з генів в X-хромосомі. Поступовий розвиток хвороби призводить до зниження ефективності і функціональності судинної очної оболонки і пігментного епітелію на сітківці ока. Як результат - настає повна сліпота. До цього захворювання схильні виключно чоловіки, адже вони мають тільки одну X-хромосому. Розвиток хвороби відбувається дуже повільно, і сліпота спостерігається у пацієнтів тільки по досягненню віку в 40-60 років. Сучасна медицина не має методів лікування цього захворювання.

Группа дослідників під керівництвом професора Robert Maclaren розробила перший у світовій практиці лікування захворювання. Вченими була створена генно-модифікована версія вірусу, яка і повинна доставити в клітини сітківки бракуючий генетичний матеріал. Після проведення операції протягом 3-4 тижнів ген, вбудувавшись в ДНК клітини, включається і стає активним. Перші три операції проводилися під загальним наркозом - для того, щоб максимально точно доставити необхідний матеріал до сітківки. На першому етапі пацієнтам був прооперований тільки одне око - це обумовлено необхідністю довести безпеку такого методу лікування. Учасники дослідження відзначають поліпшення в зорі і планують по завершенні цього етапу таким же чином вилікувати і друге око.