Ученые изучают плюсы и минусы генной терапии

Кистозный фиброз или муковисцидоз – это распространенное и очень болезненное генетическое заболевание, которое может приводить к инфекциям в легких, поджелудочной железе и пищеварительной системе. Генная терапия кистозного фиброза стала доступной в 1990 году, когда ученым удалось успешно скорректировать дефектный ген, который определяет синтез белка, называемого муковисцидозным трансмембранным регулятором проводимости. С этого момента начинается этап прорывов и совершенствования технологий в области генной терапии этого заболевания, которая, тем не менее, по-прежнему обладает как преимуществами, так и недостатками.

Наиболее значительным преимуществом генной терапии кистозного фиброза является то, что она дает надежду на восстановление здоровья множеству людей, которые страдают от этого заболевания. В настоящее время генная терапия может использоваться для лечения вызываемых кистозным фиброзом проблем с легкими.

Ученые надеются, что в будущем технологии генной терапии позволят излечивать и другие органы, поражаемые данным заболеванием. При этом кистозный фиброз является не единственным заболеванием, которое возможно исцелять подобным образом – генная терапия имеет достаточный потенциал, чтобы навсегда избавлять от множества различных заболеваний. Конечная цель исследователей – получение в итоге возможности искоренения самой основы кистозного фиброза.

Одним из недостатков генной терапии являются разногласия, возникающие вокруг этого метода лечения. Некоторые ставят под вопрос этичность генной терапии, считая, что ученые не должны вмешиваться в генетическое строение человека. Другим потенциальным минусом является относительная новизна этой технологии. Исследователи до сих пор изучают ее потенциальные побочные эффекты, и многие клинические исследования все еще продолжаются. По этой причине существует риск медицинских неудач.

Помимо генной терапии, людям, страдающим от кистозного фиброза, доступны и другие методы лечения, такие как надлежащее питание. Пациентам с этим заболеванием необходимо следовать специально составленной диете, которая предполагает получение дополнительных калорий необходимых им для борьбы с инфекциями. Кроме того, в лечении этого заболевания может быть полезно увеличение количества антиоксидантов в организме. В целях борьбы с бактериями и инфекциями, связанными с кистозным фиброзом, могут использоваться и ингаляционные муколитики и антибиотики. Было показано, что особыми преимуществами в лечении этого заболевания обладает распространенный антибиотик азитромицин, который способен сохранять и улучшать функцию легких.