Первая в мире терапия для восстановления спинного мозга начинает клинические испытания на людях

Мировая медицина стоит на пороге настоящего прорыва: впервые в истории одобрена клиническая фаза испытаний терапии, способной не просто облегчить последствия травм спинного мозга, но и потенциально их излечить. Речь идёт о регенеративной терапии на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC), разработанной китайской биотехнологической компанией XellSmart. Этот проект уже получил разрешение на проведение клинических испытаний как от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), так и от китайского Национального управления по медицинским продуктам (NMPA).

Это событие — исторический этап в лечении спинальных травм, которые ежегодно поражают более 15 миллионов человек по всему миру. Травмы спинного мозга (SCI) — одна из самых тяжёлых патологий, нередко возникающая в результате дорожно-транспортных происшествий, спортивных травм, падений с высоты и несчастных случаев на производстве. Традиционно лечение сводится к операциям и реабилитации, направленным лишь на улучшение качества жизни пациента. Полного излечения не существовало: люди часто остаются парализованными или получают тяжёлые инвалидизирующие последствия на всю жизнь.

Теперь всё может измениться. Разработанная XellSmart терапия использует аллогенные плюрипотентные стволовые клетки, которые способны превращаться в специализированные клетки — в данном случае, в нейроны и другие элементы нервной ткани. Цель лечения — не просто восстановить повреждённые участки, а заново вырастить клетки, необходимые для полноценного функционирования поражённого сегмента спинного мозга.

"Каждый год в Китае и США фиксируется около 100 000 и 18 000 новых случаев острых или подострых травм спинного мозга соответственно — это почти 10 и 2 случая в час," — говорится в заявлении компании XellSmart. "Большинство пациентов сталкиваются с постоянной инвалидностью, которая существенно снижает качество их жизни. Из-за ограниченных возможностей регенерации центральной нервной системы восстановление после травм спинного мозга остаётся крайне сложной задачей."

Испытания стали возможны после четырёх лет доклинических исследований. Главное преимущество терапии — универсальность: для её применения не требуется забор клеток у самого пациента. Метод "один подход для всех" означает, что при успехе терапии её можно будет легко масштабировать и производить в промышленных масштабах, что обеспечит доступность для широкой аудитории пациентов. Кроме того, учёные отмечают низкий риск отторжения, так как профиль клеток уже тщательно изучен.

Клинические испытания проводятся в сотрудничестве с Третьей клинической больницей Университета Сунь Ятсена в Китае — одним из ведущих медицинских центров по лечению сложных травм спинного мозга. XellSmart также активно тестирует клеточные терапии для лечения болезни Паркинсона и бокового амиотрофического склероза (БАС).

Если испытания терапии SCI окажутся успешными, мир получит в распоряжение инновационное лечение, способное восстанавливать двигательную функцию у людей с параличом. Первичная фаза испытаний, которая оценивает безопасность, эффективность и параметры дозировки, должна завершиться уже в следующем году. Если всё пойдёт по плану, вторая фаза, включающая большее количество участников, стартует не ранее 2028 года. Таким образом, новая терапия может стать массово доступной в течение 5–7 лет.

"Мы переходим от ухода к излечению," — подчеркнули в компании XellSmart. — "Впервые мы даём реальную надежду миллионам людей, живущих с травмами спинного мозга."